Прорыв в КНР: генная терапия снижает «плохой» холестерин на 52% без побочек

Китайские ученые завершили первую фазу испытаний революционной генной терапии против семейной гиперхолестеринемии — опасного заболевания, когда в крови скапливается избыток «плохого» холестерина, повышая риск инфарктов и инсультов. Результаты опубликованы в престижном журнале Nature Medicine.

Ключевые результаты испытаний

Терапию протестировали на 6 добровольцах 34–62 лет. Без серьезных побочек:

• Активность фермента PCSK9 (регулятора холестерина) упала на 74%.
• Уровень липопротеинов низкой плотности (LDL, «плохой» холестерин) снизился на 52%.

Как работает метод

Под руководством профессора Ся Цяна из Шанхайского университета Цзяотун ученые адаптировали фермент бактерии Hafnia paralvei. Он редактирует ДНК в клетках печени:

• Жировые наночастицы доставляют РНК-шаблоны мутантного гена PCSK9.
• Фермент «выключает» одну копию гена, блокируя производство холестерина.

Через 6 месяцев эффект сохранился. Теперь планируется вторая фаза на большем числе пациентов.

Что такое семейная гиперхолестеринемия

Семейная гиперхолестеринемия (ФГ) — генетическое заболевание, поражающее 1 из 250 человек во всем мире (по данным WHO). Из-за мутаций в гене PCSK9 печень не справляется с удалением LDL-холестерина, что приводит к атеросклерозу уже в молодом возрасте. Традиционные статины помогают не всем, а в тяжелых случаях нужны инъекции или плазмаферез.

Этот прорыв — шаг к «лечению одним уколом», как у CRISPR для других болезней. Аналогичные терапии (например, от Verve Therapeutics) тестируют в США, но китайский метод дешевле за счет бактериального фермента. Если вторая фаза подтвердит данные, это изменит лечение миллионов.

Напомним, до этого доктор Мясников предупредил, что бесконтрольный прием парацетамола грозит пересадкой печени.