В КНР ребёнок умер после генной терапии мышечной дистрофии — компания скрывала это год

Как пишет Bloomberg со ссылкой на расследование STAT News, в Китае скончался ребёнок, участвовавший в клиническом исследовании генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Смерть наступила ещё в августе 2025 года, однако компания HuidaGene Therapeutics сообщила об этом лишь после запроса журналистов.

Причиной смерти стал острый респираторный дистресс-синдром из-за тяжёлой иммунной реакции на высокую дозу препарата HG302 на основе вирусных векторов AAV. Личность пациента не раскрывается. Известно, что в исследовании принимали участие мальчики в возрасте от 4 до 8 лет. Власти Китая и Шанхайский университет уже начали проверку.

Это не первый случай гибели ребёнка в Китае после генной терапии. Ранее Bloomberg со ссылкой на расследование Retraction Watch сообщал, что в Шанхае в ходе клинических испытаний экспериментального лечения с использованием генного редактирования скончалась шестилетняя девочка. В марте 2025 года ребёнок с генетической мутацией прошёл терапию в больнице Синьхуа. Через несколько дней девочка умерла от тяжёлой иммунной реакции.

Чем опасна генная терапия и почему такие случаи вызывают тревогу

Генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна — одно из самых многообещающих направлений в медицине. Это тяжёлое наследственное заболевание, при котором мышцы постепенно разрушаются из-за отсутствия белка дистрофина. Терапия с использованием аденоассоциированных вирусов (AAV) доставляет в клетки функциональную копию гена, чтобы остановить или замедлить прогрессирование болезни.

Однако один из главных рисков — иммунный ответ организма на вирусный вектор. Иммунная система может воспринять AAV как чужеродный агент и атаковать его, что приводит к разрушению клеток печени, воспалению лёгких и, как в данном случае, к острому респираторному дистресс-синдрому. Чем выше доза препарата, тем выше риск, особенно у детей с ослабленным организмом.

Задержка с сообщением о смерти вызывает вопросы к компании HuidaGene Therapeutics. Прозрачность в клинических испытаниях критически важна для безопасности других пациентов и доверия к терапии. Регуляторы требуют немедленного отчёта о серьёзных побочных эффектах, но в данном случае информация стала известна только благодаря расследованию.

Несмотря на риски, генная терапия остаётся единственной надеждой для детей с мышечной дистрофией. Учёные работают над созданием более безопасных векторов, снижением доз и предварительной подготовкой иммунной системы. Власти Китая ужесточают контроль над клиническими испытаниями, но полностью исключить смертельные исходы при таких экспериментальных терапиях невозможно.